DTX401: Sikkerhed og effektivitet ved genbehandling af GSDIa
Dette er en AI-sammenfatning af abstractet til “A Phase 1/2, open-label, dose-escalation gene therapy trial of DTX401 in glycogen storage disease type Ia”. Studiet konkluderer, at en enkelt infusion af DTX401 hos voksne med GSDIa var sikker og forbedrede euglycemia og reduceret daglig indtagelse af majsstivelse markant. Resultaterne blev offentliggjort i Journal of Inherited Metabolic