Long-Term Safety and Efficacy of Enzyme Replacement Therapyfor Fabry Disease
Langtidseffekt af Agalsidase Beta ved Fabry sygdom
En nylig undersøgelse, offentliggjort i American Journal of Human Genetics, har evalueret den langsigtede sikkerhed og effektivitet af agalsidase beta-behandling hos patienter med Fabry sygdom.
Studiet var et open-label extensionsforsøg, der involverede 58 deltagere, hvor alle tidligere havde deltaget i en randomiseret, placebo-kontrolleret fase 3-undersøgelse. Deltagerne modtog 1 mg/kg agalsidase beta hver anden uge over en periode på op til 36 måneder.
Vigtigste resultater:
- Plasma GL-3 niveauer blev normaliseret hos 94% af patienterne efter 30-36 måneders behandling.
- 98% af patienterne viste vedvarende GL-3 clearance i hudbiopsier.
- Nyrefunktion forblev stabil hos de fleste patienter, men tre deltagere med betydelig baseline-nyreskade udviste forværring.
- Sikkerhedsprofilen for agalsidase beta var god, med de fleste bivirkninger relateret til infusionerne, men primært milde og håndterbare.
Undersøgelsen indikerer, at langsigtet behandling med agalsidase beta er sikker og effektiv. Mere data er nødvendig for at evaluere virkningen på langsigtede kliniske resultater.
Hashtag: #InternMedicinNefrologi
Læs orginal abstract og artikel via Pubmed
Obs: AI-genereret opsummering. Gå til kildeteksten og bliv klogere.
