nytlægejob.dk

Forskere har undersøgt virkningerne af det nye steroid, vamorolone, hos børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Studiet, der er publiceret i JAMA Neurology, sammenligner effektiviteten og sikkerheden af vamorolone med det traditionelle steroid, prednison.

Studiet blev udført som en randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg. Det involverede 121 drenge i alderen 4 til lidt under 7 år med genetisk bekræftet DMD. Studiet varede 48 uger, hvor deltagerne blev tildelt forskellige doser af vamorolone, prednison eller placebo.

Resultaterne viste, at en høj andel af deltagerne udviklede binyrebarksuppression (AS) efter behandling. Ved 24 uger var incidensen af AS:

– Prednison: 100% ved traditionel tærskel og 92% ved revideret tærskel
– Vamorolone 6 mg/kg/dag: 95,2% ved traditionel og 90,5% ved revideret tærskel
– Vamorolone 2 mg/kg/dag: 84,2% ved traditionel og 47,5% ved revideret tærskel
– Placebo: 20% ved traditionel og 0% ved revideret tærskel

Studiet konkluderede, at både prednison og vamorolone forårsagede binyrebarksuppression, med en dosisafhængig effekt for vamorolone.

#Pædiatri #InternmedicinEndokrinologi

Læs orginal abstract og artikel via Pubmed

Obs: AI-genereret opsummering. Gå til kildeteksten og bliv klogere.