DTX401: Sikkerhed og effektivitet ved genbehandling af GSDIa
Dette er en AI-sammenfatning af abstractet til “A Phase 1/2, open-label, dose-escalation gene therapy trial of DTX401 in glycogen storage disease type Ia”.
Studiet konkluderer, at en enkelt infusion af DTX401 hos voksne med GSDIa var sikker og forbedrede euglycemia og reduceret daglig indtagelse af majsstivelse markant. Resultaterne blev offentliggjort i Journal of Inherited Metabolic Disease.
Studiet omfattede en åben fase 1/2, dosiseskalering, 52-ugers gene therapy-trial, hvor DTX401-infusion blev givet til 12 voksne med GSDIa. Resultaterne viste en forbedring i euglycemia og en signifikant reduktion i daglig majsstivelseindtagelse. DTX401 blev vurderet som sikker og effektiv i denne patientpopulation.
#Intern medicin: endokrinologi, Genetik, Pædiatri, Metaboliske sygdomme.
Læs orginal abstract og artikel via Pubmed
*Disclaimer: AI baseret tekst, der har taget udgangspunkt i artiklen abstract. Teksten er derfor ikke egnet til at danne grundlag for fx. kliniske beslutninger. Tanken er snarere at give læseren lyst til at gå til kilde-teksten, og blive klogere.
